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JPM健康大会第二天 | 渤健探索用iPhone识别认知能力下降、赛诺菲向ILT2领域进军…

杜焱恭 2021/01/13

基因编辑新锐Verve Therapeutics为“一劳永逸”治疗遗传性高胆固醇带来了希望;渤健开启了数字化转型的第一步,宣布与APPLE合作探索iPhone是否可以识别认知能力下降……

Nature | 刘如谦团队在单碱基编辑技术治疗早衰症中取得新突破

杜焱恭 2021/01/07

在低脱靶风险的条件下,ABE能直接逆转早衰小鼠模型中的致病点突变并明显改善模型的多种症状,且单次注射携ABE的AAV病毒便能显著延长其寿命。

我国首个原创型基因治疗载体问世,打通基因编辑体内治疗的最后一公里

杜焱恭 2021/01/06

我国首个完全自主开发的原创型基因治疗载体。

基因治疗靠谱吗?临床首次证实CRISPR-Cas9技术可有效治疗镰刀型红细胞贫血和β-地中海贫血

张代萱 2020/12/14

利用CRISPR-Cas9技术编辑自体CD34+细胞,增加胎儿血红蛋白表达量,可有效治疗TDT和SCD

首次!CRISPR基因编辑在活体动物内成功治疗癌症,且永久有效

杜焱恭 2020/11/25

这是世界上首个证明CRISPR基因组编辑系统可用于有效治疗活体动物癌症的研究。

Cell重磅 | 贺建奎进行的胚胎编辑试验可导致染色体丢失,易位等副作用

杜焱恭 2020/10/30

这项研究评估了在EYS位点的父系染色体(该染色体携带移码突变导致失明)上引入Cas9诱导的双链断裂(DSB)的修复结果。

国内首个基因编辑疗法临床试验申请获受理

杜焱恭 2020/10/28

为患者带去更优的治疗选择。

新突破!碱基编辑可恢复遗传性视网膜疾病损害的视觉功能!

杜焱恭 2020/10/26

提供了基因编辑在矫正引起遗传性视网膜疾病的突变和恢复视觉功能方面的临床潜力的证据。