Cell:中国学者发布靶向基因编辑里程碑成果

2014/02/10 来源:孙学军/科学网博客
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导读
1月30日,来自南京医科大学和中国科学院昆明动物所利用靶向基因编辑技术产生的编辑猴在中国出生,Crispr.技术给人类遗传性疾病的基因治疗打开了大门,也是人类最有希望用于人类基因疾病治疗的技术。这一研究在线发表在最新一期的《细胞》杂志上。


对基因组进行精确编辑猴已经在中国出生,完成这一工作的科学家来自南京医科大学和中国科学院昆明动物所。猴子属于灵长类动物,非常接近于人,这一技术说明对人类基因组进行编辑非常有可能,给人类遗传性疾病的基因治疗打开了大门。Crispr.技术是最新的基因编辑技术,也是最有希望用于人类基因疾病治疗的手段。这一最新研究已经在线发表在《细胞》杂志上。

Crispr.技术已经成功用于体外人类细胞,也成功对小鼠、大鼠和斑马鱼进行在体基因编辑,这次用猴子的成功表明这种技术在灵长类动物也可以发挥作用。

中国的学者给单猴胚胎细胞注射RNA,引导基因编辑过程。研究组对三个基因进行了修改,一个是调节代谢的基因,另一个是调节免疫功能的基因,第三个是调节干细胞和性别决定的基因。研究论文作者之一Wezhi Ji是云南灵长类国家重点实验室的研究员。他们发现,这种基因编辑工具可以在胚胎发育不同阶段对目标基因进行多种修改。婴儿猴目前仍太年轻,仍不能断定基因编辑是否会产生生理和行为学影响。

Crispr技术可以对目标DNA进行插入、删除或重写,类似计算机编辑文字一样让科学家对物种的基因进行编辑。现在中国学者用这个技术制造了经过基因编辑的猴,等三年后猴子成年时,就可以观察这些基因编辑对后代是否有影响了。


将Crispr技术用于猴子是许多实验室的渴望的目标,MIT的McGovern脑研究所主任RobertDesimone说他们也计划将这个技术用于猴。他说中国学者的成功将会增强其他小组使用灵长类开展这一研究的信心。虽然小鼠可以进行基本的脑生物学和疾病研究,单毕竟和猴子的大脑不能比。例如许多药物对小鼠有效,但在人类没有效果。猴基因编辑的成功将会吸引药物公司的注意,特别是神经科学领域,这有可能让这些公司开展猴疾病模型的药物效果评价,这更接近人类疾病的情况,可以大大降低药物研究的风险。

猴子基因组编辑的成功也提示这种技术可以用于人类。Crispr技术已经用于人类细胞的基因编辑,但没有用在人类胚胎和成年。相信这一技术在人类仍可以使用,但考虑到安全性因素,距离人体应用仍需要很长的路要走。

但是一些人似乎等不急了,许多美国Crispr系统的先驱已经开始了人类应用的筹备工作。
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