首批鼓励仿制药目录来袭!黄如方:让患者参与罕见病药物研发全过程

首批鼓励仿制药目录来袭!黄如方:让患者参与罕见病药物研发全过程

国家卫生健康委印发《关于印发第一批鼓励仿制药品目录的通知》。目录共囊括了33种药品,其中以抗癌药、罕见病用药及免疫系统治疗药物为主。推进仿制药一致性评价旨在提高仿制药质量,降低药价。

国家鼓励生产34种仿制药,涉罕见病、癌症等用药,或将降低药费

国家鼓励生产34种仿制药,涉罕见病、癌症等用药,或将降低药费

近日,国家卫健委官网公布《第一批鼓励仿制药品目录建议清单》,《清单》内的药品涵盖专利到期和专利即将到期尚没有提出注册申请、临床供应短缺(竞争不充分)以及企业主动申报的药品。

诺华罕见病创新药拟纳入优先审评,今年3月刚获得FDA批准

诺华罕见病创新药拟纳入优先审评,今年3月刚获得FDA批准

根据国家药监局药品审评中心(CDE)网站的最新公示,诺华公司开发的西尼莫德片(siponimod)拟纳入优先审评。

新版国家基本医保药品目录6月出台

新版国家基本医保药品目录6月出台

国家医保局发布《2019年国家医保药品目录调整工作方案(征求意见稿)》并向社会公开征求意见

2.28 | 国际罕见病日:因你珍稀,所以珍惜

2.28 | 国际罕见病日:因你珍稀,所以珍惜

2019/02/28

让我们多了解一点罕见病,理解并帮助他们,给予他们生的勇气。

抗癌药有了“绿色通道”

抗癌药有了“绿色通道”

国家卫健委等部门在国务院政策例行吹风会上表示,截至2018年底,全国有802家三级综合医院和肿瘤专科医院采购了国家医保谈判抗癌药,努力满足癌症患者的用药需求

重磅!国家药监局消息,罕见病新药获批上市

重磅!国家药监局消息,罕见病新药获批上市

2018/12/04

12月4日,国家药监局发布文章称,国家药品监督管理局批准艾美赛珠单抗注射液(英文名:Emicizumab Injection)进口注册申请,用于治疗存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。

国家发布首批罕见病名录、“人鸡胚胎”破解生命起源谜题……|BioWeek一周事

国家发布首批罕见病名录、“人鸡胚胎”破解生命起源谜题……|BioWeek一周事

2018/05/27

本周,国家卫健委等5部门联合发布第一批罕见病名录,共纳入121种疾病; GEN盘点40岁以下的生物制药“大神”TOP10;里程碑!Nature首次揭示:人类胚胎发育最初的奥秘;癌症无创检测突破成果!呼吸测癌,准确率达85%;3篇论文证明“吃鱼好”:提高智商、预防帕金森、保护心脏健康;GRAIL完成3亿美元C轮融资……更多资讯,请跟随小编一起回顾吧。

重磅!国家卫健委等5部门联合发布第一批罕见病名录,纳入121种疾病

重磅!国家卫健委等5部门联合发布第一批罕见病名录,纳入121种疾病

2018/05/22

今日,国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等5部门联合发布《第一批罕见病目录》,共计121种疾病。至此,国家版罕见病目录终于落定,这将极大地改善罕见病患者“病无所医、医无所药、药无所保”的窘境。

罕见病药上市大提速!CFDA发文加快临床急需药品有条件上市

罕见病药上市大提速!CFDA发文加快临床急需药品有条件上市

2017/12/21

12月20日,CFDA官网发布《临床急需药品有条件批准上市的技术指南(征求意见稿)》。根据意见稿,临床急需药品有条件批准上市是指对用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的创新药,在规定申请人必须履行特定获得正规批准的条件下,基于以下情况而批准上市。 

美国第一个针对遗传病的基因疗法有望上市:为失明者揭开黑布

美国第一个针对遗传病的基因疗法有望上市:为失明者揭开黑布

听取患者反馈和查阅三期临床试验数据后,评估新药安全性与有效性的FDA咨询委员会匿名投了全票,支持美国Spark Therapeutics公司的基因疗法“Luxturna”(针对RPE65基因异常的患者)上市。能否改变莱伯先天性黑蒙症无药可医的局面,只差临门一脚:2018年1月前,FDA将做最后决定。

政策转暖!为鼓励孤儿药上市,这10年CFDA进行了一系列改革

政策转暖!为鼓励孤儿药上市,这10年CFDA进行了一系列改革

孤儿药的研究热情曾一度受“低发病率”“投资回报率”“研发难度大”、“适用患者少”等因素影响,不少制药企业也因此不愿涉足该领域。现在,随着社会认知度提高、支持政策出台、诊断及治疗手段增多,罕见病药物开发风向正在转暖。

生而不同,永不言弃 | 2017第十二届国际罕见病与孤儿药大会暨第六届中国罕见病高峰论坛在京开幕

生而不同,永不言弃 | 2017第十二届国际罕见病与孤儿药大会暨第六届中国罕见病高峰论坛在京开幕

9月8日上午,由国际罕见病与孤儿药大会(ICORD)、罕见病发展中心(CORD)、北京协和医院(PUMCH)共同举办的“第十二届国际罕见病与孤儿药大会暨第六届中国罕见病高峰论坛”在北京隆重开幕。大会现场,来自政府、科研机构、医学行业、医药企业、基金会等不同领域的110多位专家、学者,以及病友组织代表、患者及家属、社会爱心人士、媒体朋友共计超过六百人出席本次大会。

当你是世间唯一的病人:致全球4亿名罕见病患者

当你是世间唯一的病人:致全球4亿名罕见病患者

罕见病不罕见。据世界卫生组织的统计,全球约有5000-8000种罕见病。尽管单一疾病的患者人数不多,但当这些患者聚在一起,总人数将接近4亿——每15个人里,就有一名罕见病患者。在今年的世界罕见病日(Rare Disease Day),我们如约为各位读者带来罕见病专题。希望这篇头条故事,能为全球4亿名罕见病患者及他们的家庭带来生活与坚持的勇气。

国际罕见病日:让研究带来无限可能,让罕见病不再“罕见”(内附专访)

国际罕见病日:让研究带来无限可能,让罕见病不再“罕见”(内附专访)

2017年2月28日,我们迎来了第10个“国际罕见病日”,今年的主题是“让研究带来无限可能”(With research, possibilities are limitless)。伴随着社会各界10年的努力和付出,越来越多的人了解“罕见病”,越来越多的医药企业布局“孤儿药市场”,越来越多的精准医疗技术推动“诊断和治疗”,越来越多的医生重视“多学科联合诊疗”……

全面开放的网络平台,面向每一位对生物医药行业有真知灼见的意见领袖。

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