细胞治疗:颠覆传统医疗 成全球巨头新宠

2014/07/07 来源:上海证券报
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导读
无论在科技领域或是资本世界,细胞治疗都站在最新、最热的前沿阵地。伴随干细胞技术日新月异,细胞治疗颠覆的不仅是传统医药治疗的观念和思路,更日益成为全球医药巨头的宠儿,让他们不惜砸下重金。


秒懂干细胞

干细胞的“干”,意为“树干”和“起源”。意思是干细胞就像一棵树干可以长出树杈、树叶,开花和结果一样。

因此,科学界这样定义干细胞:一种具有自我更新能力和多向分化潜能的原始细胞,是机体的起源细胞,在一定条件下,可以分化成多种功能细胞或组织器官,医学界称其为“万用细胞”,存在于早期胚胎、胎盘以及骨髓、外周血和成年组织中,在现代生物医学技术条件下,它能够被培养成肌肉、骨骼和神经等200多种人体细胞、组织和器官。

干细胞治疗是再生医学革命最先进的临床治疗技术。该技术并不是用干细胞本身去治疗疾病,而是把干细胞移植到人体后,一方面依靠它分泌的很多修复因子或免疫调节因子去治疗疾病,另一方面依靠干细胞在特定的条件下,激活内源性干细胞,可分化成组织器官细胞替代其死亡的细胞,从根本上安全有效地治疗疾病。

干细胞的魅力在于,一旦身体需要,这些干细胞可按照发育途径通过分裂而产生分化的成熟体细胞。也许在某一天,人们突然发现,人体器官可以在实验室按需要、按流程生产,血细胞、脑细胞、骨骼、心肌细胞、肝脏、神经等的更换都不成问题,即使患上白血病、帕金森氏症和癌症这些不治之症也能绝处逢生。

小小的细胞正凭借一股强大的魔力席卷全球。

从今年二季度在美国召开的国际肿瘤大会,到不久 前于国内举办的细胞治疗学术研讨会,几乎每场会议的到场人数都是主办方预计的两倍。

“相关的会议都被超卖了。”一位海外归来的细胞实验室科研人员对记者说,“现在不提细胞治疗都不好意思跟别人打招呼。”

放眼今天的科技界,细胞治疗大放异彩,俨然一颗颠覆传统医疗的新星。

截至目前,美国FDA(即食品药品监督管理局)已为细胞药物开辟绿色通道。加拿大、法国、日本、韩国等都在加快细胞药物的审批。2014年初,美国权威杂志《科技》更把细胞治疗评为“2013年十大科技突破之首”。

颠覆者带来的革命轰轰烈烈,资本也嗅着这股神秘的味道追踪而去。辉瑞等全球医药巨头纷纷进军细胞治疗领域,斥巨资购买细胞技术。

下一波资本热潮,也许就由这小小的魔法细胞掀起。

无论在科技领域或是资本世界,细胞治疗都站在最新、最热的前沿阵地。

伴随干细胞技术日新月异,细胞治疗颠覆的不仅是传统医药治疗的观念和思路,更日益成为全球医药巨头的宠儿,不惜砸下重金。

罗氏去年斥资4.125亿美元,通过这笔“里程碑”式的巨额款项,从Inovio制药获得两种免疫疗法的全球独家授权;同年,英国医药巨头GSK预付英国Immunocore公司1.42亿英镑的临床前授权金,只待细胞免疫治疗药物ImmTACs正式上市。

而放眼国内,细胞治疗已不仅是国际医学流行的前沿技术,并且已经接上地气。

香雪制药3月公布,公司“高亲和性T细胞受体(TCR)介导的抗肿瘤过继免疫创新科研团队”经广东省人才工作领导小组审议通过,获得政府资助额度为2000万元;6月3日,姚记扑克宣布增资1.1亿上海细胞治疗工程技术研究中心有限公司进军生物医疗行业;中源协和也在6月宣布与国际细胞治疗协会主席马西莫·多米尼西博士签署协议,后者正式获邀担任中源协和高级科技顾问,在干细胞癌症治疗领域进行新药研发;6月底,冠昊生物与鑫品生医签订有关免疫细胞储存技术授权合同书。

至于小小的细胞究竟蕴含多大的魔力,上证报记者采访了部分行业内尖端科学家,得到的答复是:细胞药物不是可以治疗一切的万能神药,但正在把一部分童话世界中的幻想变成现实。

治愈癌症使命必达

巨头哄抢细胞技术


在以1170亿美元的天价收购英国医药巨头阿斯利康的计划败北之后,全球最大的生物医药研发公司美国辉瑞把目光转向了细胞治疗技术。

今年6月20日,辉瑞宣布将向法国生物技术公司Cellectis支付8000万美元的预付款,购买该公司的T细胞技术以及约3000万美元的股票。

同时,辉瑞还将为一些正在开展的研发项目支付费用。包括为Cellectis将要开发的15项计划支付1.85亿美元,以使用这种能消灭肿瘤的细胞(简称CART)。

如果每一步都顺利实施,辉瑞将最终向Cellectis支付29亿美元。

自恐龙时代以来,癌症已成为生物体健康的头号大敌。世界各国的科学家一直在对各种癌症疗法进行不懈研究。

一个令人振奋的消息来自5月26日出版的美国《福布斯》杂志,据称美国宾州大学科学家开创的嵌合抗原受体T细胞疗法(CART)可能为癌症治疗带来革命性突破。

第一时间,全球第三大医药公司诺华制药就表示对此疗法前景极为看好,并大手笔买下了该疗法的专利权。

在诺华CEO约瑟夫·希门尼斯看来,此举有望实现公司的使命之一:治愈癌症。

据透露,诺华在99亿美元的研发预算中将这种细胞疗法列为重点研发对象。“了解这一技术、并看到该技术发挥作用的任何人,都相信自己在从事具有历史意义的事业。”诺华CEO说。

实验结果表明:CART细胞技术对急性淋巴细胞白血病患者的个性化治疗,带来显著希望。“目前CART不仅杀灭癌细胞,还会摧毁B细胞,即白血病中发生病变的那种白细胞。”美国临床肿瘤学会主席休迪斯对此发现激动不已。

而在美国国家癌症研究所(NCI)专家麦考尔看来,这是革命性的突破,因为即将证明经济上可行,为各种疾病的细胞和基因治疗打开了局面。

CART细胞治疗只是目前最炙手可热的细胞治疗技术中的一种,如果把目光拉回到国内,就会发现我国在细胞技术方面的研究进展不输于人。

据中山大学肿瘤防治中心的夏建川教授介绍,目前已经有多种细胞用于免疫治疗,包括DC细胞、NK细胞、TIL细胞等,运用相关细胞,他在原发性肝癌个性化治疗的临床实验中已经取得了新突破。

来自解放军总医院肿瘤中心的科学家们则向上证报记者透露,自2009年开始,他们就开展“自然杀伤细胞生物治疗恶性肿瘤新技术”方面的研究。截至去年底,已开展NK细胞治疗5000余例次。

“在胰腺癌、肝癌、胆管癌、肺癌、血液系统方面,通过为患者定制个性化的治疗方案,使90%的接受细胞治疗的病人临床受益。”

细胞治疗研究,前景诱人却不乏争议,它正开启医学新模式的大门。科学家相信,借助现代医学技术,每种疾病都必然能够在器官、细胞或分子上找到可以测量的形态学或化学改变,都可以确定生物的、化学的或物理的特定原因,应该能够找到治疗的手段。

细胞专业人士一致表示,现代医学治疗疾病和保障健康的手段,已经不能仅仅囿于传统的手术与药物治疗。通过成熟的细胞免疫治疗与传统经典治疗相结合的医疗模式,将是全球医学未来发展的主要方向。这一点,从近年诺贝尔生理学或医学奖多次被干细胞领域学者所获得上已初露端倪。

细胞研究引领未来

颠覆传统医疗理念


今天,现代医学模式已不能满足人们对医疗和健康的需求,细胞研究的未来呼之欲出。

美国某研究机构的最新报告称,新药研发回报率已跌至四十年来最低谷。

中国科学院院士、中国干细胞研究先驱吴祖泽则认为,直到目前,人类生活中仍有很多疾病不能用药物来根治,因此,人们期待着新一轮的医疗技术革命。而基于干细胞的修复与再生能力的细胞治疗以及再生医学,有望成为继药物治疗、手术治疗后的第三种疾病治疗途径,前途广阔。

据吴祖泽介绍,再生医学的技术领域包括对胚胎干细胞、成体干细胞、组织工程的研究,已经进展到细胞保存与细胞治疗,未来将向基因治疗和器官移植发展。

具体而言,通过对干细胞进行体外分离,培养,定向诱导分化等,能够培养出一种全新的、正常的,更年轻的细胞,组织、器官等,通过特殊的技术移植到体内,代替那些正常或非正常死亡的细胞,为多种难治性疾病的治疗带来了划时代的革命。

干细胞的“干”,意为“树干”和“起源”。意思是干细胞就像一棵树干可以长出树杈、树叶,开花和结果一样。因此,科学界这样定义干细胞:干细胞是一种具有自我更新能力和多向分化潜能的原始细胞,是机体的起源细胞,在一定条件下,可以分化成多种功能细胞或组织器官,医学界称其为“万用细胞”,存在于早期胚胎、胎盘以及骨髓、外周血和成年组织中,在现代生物医学技术条件下,它能够被培养成肌肉、骨骼和神经等200多种人体细胞、组织和器官。

博雅集团董事长许晓椿博士介绍说,干细胞技术自1956年首次应用以来的发展,以及近几年来干细胞技术及行业的发展趋势。全球的干细胞研究正在加速发展,到目前为止,全球已经有八种干细胞的应用技术得到了批准,在120多种疾病的开展临床研究,并进行了35000例干细胞移植。

值得关注的是,美国在今年6月启动了“人类胎盘计划”,其目的就是增加人类胎盘的干细胞的来源,以此加快产业研发和临床突破。

诺贝尔奖得主达尼埃尔·谢赫特曼认为:今后,有了多能干细胞(即脐带间充质干细胞),可以帮助人们治疗疾病,也可以在组织工程、器官再造方面有广泛的应用。随着干细胞技术的快速发展,许多童话世界中的幻想有望变为现实。

细胞是一切的基础,最近大热的基因组学和蛋白质组学研究也在加速,两者将加速与干细胞组的融合。毕竟,细胞才是生物机体最基本的功能单位,不论基因、蛋白,最终都要通过细胞来起作用。

虽然干细胞是今年科技界的热门话题,也是许多患者获得重生的希望,且目前的临床试验已见成效,但是离大规模临床应用还有很长的路要走。

资本下注细胞产业

相关概念集体飙升


细胞治疗领域所取得的进展很可能会形成能给投资者带来重大回报的新产业。辉瑞投资29亿美元并购Cellectis的消息宣布后,Cellectis股价大涨超过60%。

今年1月份以来,拥有干细胞概念的Pluristem therapeutic和Neostem暴涨35%和81%。老牌干细胞企业STEM的公司股价也在二季度实现了50%的增长。

资金热捧的干细胞概念有巨大的市场需求来支撑。据权威机构预测,到2024年,全球干细胞技术市场将达1500亿美元。

国际细胞治疗协会主席多米尼西透露,仅在美国市场,针对心脑血管的干细胞药物的市场规模就有3.5亿美元,治疗肺病的干细胞药物市场更是高达50亿美元。随着干细胞研究的深入,适应症还在不断扩充。

在国内,中国市场目前仅有50亿元人民币,只占全球的十几分之一,而到2020年,全球再生医学的整体产业规模将突破5000亿美元。吴祖泽认为,国内干细胞产业应在政策规范下,将加快临床应用,而这也意味着我国干细胞产业正是等待挖掘的下一个金矿。

随着干细胞产业的不断成熟,北科生物、中源协和等干细胞企业多年投入,有望获益。他们正在逐步延伸干细胞产业链,从存储向临床应用突破,努力扩大公司在干细胞产业领域的优势。

其他资本也纷纷下注干细胞产业。如博雅干细胞集团,就制定了发展成为产业届最大的细胞治疗公司的目标。据介绍,公司已经在细胞治疗产业上下游布局,比如细胞存贮,细胞药品开发,与医疗机构合作等,未来还将持续加大投入,公司目前直指未来上市。

就像美国的一些干细胞创新型小公司,尽管目前的规模还很不起眼,但谁都不敢小去。美国的一些券商分析师称,不要小看这些公司,他们如果有一天突然长成了500亿美元市场的大家伙,也没什么好奇怪。有着行业领军之称的深圳北科生物董事长胡祥也向记者断言,干细胞属于下一代技术革命,在这个产业里,完全可能诞生苹果这样的世界级创新公司。

面对细胞研究的纵深发展,50岁的Dendreon生物公司前CEO毕晓普说,“我在这个行业干了很多年,长期参与药物临床开发,我们现在看到了极其不同的景象(指细胞治疗的问世),就像白天与黑夜的差别。”
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