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基因疗法可以令人放心了?
基因疗法承载了现代医学治愈顽疾的诸多希望。但是,由于该疗法涉及对患者的遗传物质进行操作。所以,基因疗法自诞生之日起,其安全性也备受关注。多项研究表明,基因疗法正变得越来越安全,这或许能减少人们对基因疗法的过度疑虑。
Cell:中国学者发布靶向基因编辑里程碑成果
1月30日,来自南京医科大学和中国科学院昆明动物所利用靶向基因编辑技术产生的编辑猴在中国出生,Crispr.技术给人类遗传性疾病的基因治疗打开了大门,也是人类最有希望用于人类基因疾病治疗的技术。这一研究在线发表在最新一期的《细胞》杂志上。
基因治疗有望应用于人类皮肤病
一项对遗传性皮肤疾病大疱性表皮松解(EB)患者进行的研究证实:干细胞为基础的基因治疗有希望用于人类皮肤病。七年观察期内没有发现不良副作用,但是长期临床结果尚不清楚。
慢病毒载体新应用:推动基因治疗时代来临
基因治疗有潜力治疗多种疾病,但是其安全性问题也不容忽视,基因治疗往往具有致癌倾向。研究人员发现,以慢病毒载体为基础的载体,对其进行改造,不仅可以提高基因转移的效率,还可以减少致癌风险。这使得基因治疗再也不会让人望而却步,或许预示了基因治疗时代的到来。
临床前研究显示新基因疗法可准确杀死乳腺癌干细胞
美国弗吉尼亚联邦大学的研究者正在研发一种极有前景的乳腺癌新疗法。在细胞及动物疾病模型中的试验表明,该新型疗法可以将癌症干细胞杀死在肿瘤原发位点以及转移位点,且对健康细胞,包括正干细胞无毒副作用。
基因治疗:英国开展基因疗法治疗心衰竭临床试验
英国宣布开展两项利用基因疗法治疗心脏病的试验。该基因疗法为美国生物公司Celladon研发的MYDICAR,基本原理是通过基因靶向酶替代疗法恢复与晚期心衰竭有直接关系的SERCA2a酶活性。
基因治疗:新疗法治疗感官功能障碍
感官功能障碍会给人的生活质量和健康带来深刻的影响,不过基因治疗也许可以解决这些问题。基因治疗成功治疗失明给基因治疗领域带来希望。目前,研究基因治疗的科学家们正在将自己的专注点拓展到所有的感官功能障碍上。
Cell子刊:基因治疗遗漏了什么
基因治疗的快速发展,为治疗遗传学疾病和肿瘤、解决化疗抗性带来了希望。目前,基因治疗已经被用于治疗囊性纤维化、血友病、肌营养不良症和镰状细胞贫血。但基因治疗有时难以对患者细胞产生足够的遗传学影响,这也制约了该技术的更广泛应用。