Nature:细胞基因治疗再获重要突破

Nature:细胞基因治疗再获重要突破

近日,发表在《自然》杂志上的一项研究开发出一种新型的细胞移植方法治疗了模拟一种罕见肺病的小鼠,研究人员利用巨噬细胞帮助收集并清除了所使用的分子以及来自身体的细胞碎片,该方法或可用来治疗由免疫细胞功能失调引起的多种人类肺病。

Science新突破:基因疗法又攻下一城

Science新突破:基因疗法又攻下一城

日前,发表在《科学》杂志上的一项研究实现了基因疗法的新突破。来自东京大学的研究人员利用DOK7基因治疗方法,成功通过增大传递大脑信号到肌肉的神经肌肉接头,治疗了两种神经肌肉疾病。研究人员表示,这一发现有望帮助一类患有相似疾病的人,包括肌肉萎缩症和肌萎缩性脊髓侧索硬化症等。

Nature:科学家成功实现干细胞靶向基因组编辑

Nature:科学家成功实现干细胞靶向基因组编辑

在基因治疗中,造血干细胞因为具有自我更新及分化为各种细胞系的能力而成为一种很有吸引力的靶细胞。然而,在造血干细胞中实现靶向基因组编辑却仍然是一个难题。意大利科学家解决了这一难题,为治疗SCID-X1和其他基因缺陷疾病开辟了一条新途径。

基因疗法可以令人放心了?

基因疗法可以令人放心了?

基因疗法承载了现代医学治愈顽疾的诸多希望。但是,由于该疗法涉及对患者的遗传物质进行操作。所以,基因疗法自诞生之日起,其安全性也备受关注。多项研究表明,基因疗法正变得越来越安全,这或许能减少人们对基因疗法的过度疑虑。

Cell:中国学者发布靶向基因编辑里程碑成果

Cell:中国学者发布靶向基因编辑里程碑成果

1月30日,来自南京医科大学和中国科学院昆明动物所利用靶向基因编辑技术产生的编辑猴在中国出生,Crispr.技术给人类遗传性疾病的基因治疗打开了大门,也是人类最有希望用于人类基因疾病治疗的技术。这一研究在线发表在最新一期的《细胞》杂志上。

基因治疗有望应用于人类皮肤病

基因治疗有望应用于人类皮肤病

一项对遗传性皮肤疾病大疱性表皮松解(EB)患者进行的研究证实:干细胞为基础的基因治疗有希望用于人类皮肤病。七年观察期内没有发现不良副作用,但是长期临床结果尚不清楚。

慢病毒载体新应用:推动基因治疗时代来临

慢病毒载体新应用:推动基因治疗时代来临

基因治疗有潜力治疗多种疾病,但是其安全性问题也不容忽视,基因治疗往往具有致癌倾向。研究人员发现,以慢病毒载体为基础的载体,对其进行改造,不仅可以提高基因转移的效率,还可以减少致癌风险。这使得基因治疗再也不会让人望而却步,或许预示了基因治疗时代的到来。

科学家首次将人类人工染色体成功植入老鼠体内

科学家首次将人类人工染色体成功植入老鼠体内

美国和日本科学家在实验室用化合物全人工合成“人类人工染色体”( HAC ),并将其成功植入老鼠体内,印证这种人工制造的小型人类染色体,他日可应用于全新形式的基因治疗。

临床前研究显示新基因疗法可准确杀死乳腺癌干细胞

临床前研究显示新基因疗法可准确杀死乳腺癌干细胞

美国弗吉尼亚联邦大学的研究者正在研发一种极有前景的乳腺癌新疗法。在细胞及动物疾病模型中的试验表明,该新型疗法可以将癌症干细胞杀死在肿瘤原发位点以及转移位点,且对健康细胞,包括正干细胞无毒副作用。

改良的病毒载体让基因治疗眼疾更加安全有效

改良的病毒载体让基因治疗眼疾更加安全有效

醉清风
2013/06/13

加州大学伯克利分校的科学家开发了一种更具优势的腺病毒相关载体,利用该病毒载体可将正常基因递送至视网膜上负责精确视觉的视网膜中央凹区域的所有细胞中。相比以前的基因治疗眼疾的技术,利用该载体可更加安全快速地实现外源基因递送,并有效恢复视力。

美科学家用基因技术有效治疗白血病

美科学家用基因技术有效治疗白血病

美国斯隆—凯特林癌症研究中心等机构研究人员发现,利用基因技术改造免疫细胞T细胞,使其可以识别白血病细胞中名为CD19的蛋白质,并以此为突破点杀灭白血病细胞。临床试验显示,这种方法非常有效,可能会给白血病等癌症治疗带来深远影响。

基因治疗:英国开展基因疗法治疗心衰竭临床试验

基因治疗:英国开展基因疗法治疗心衰竭临床试验

英国宣布开展两项利用基因疗法治疗心脏病的试验。该基因疗法为美国生物公司Celladon研发的MYDICAR,基本原理是通过基因靶向酶替代疗法恢复与晚期心衰竭有直接关系的SERCA2a酶活性。

基因治疗:新疗法治疗感官功能障碍

基因治疗:新疗法治疗感官功能障碍

感官功能障碍会给人的生活质量和健康带来深刻的影响,不过基因治疗也许可以解决这些问题。基因治疗成功治疗失明给基因治疗领域带来希望。目前,研究基因治疗的科学家们正在将自己的专注点拓展到所有的感官功能障碍上。

Cell子刊:基因治疗遗漏了什么

Cell子刊:基因治疗遗漏了什么

基因治疗的快速发展,为治疗遗传学疾病和肿瘤、解决化疗抗性带来了希望。目前,基因治疗已经被用于治疗囊性纤维化、血友病、肌营养不良症和镰状细胞贫血。但基因治疗有时难以对患者细胞产生足够的遗传学影响,这也制约了该技术的更广泛应用。

Cell子刊:增强元件让病毒载体更有效地介导基因治疗

Cell子刊:增强元件让病毒载体更有效地介导基因治疗

Case Western Reserve大学医学院Eric Arts教授领导的研究团队发现,慢病毒介导的基因治疗过程遗漏了必要元素,从而影响了治疗的有效性。他们在系统模型中重新引入这一元件,使基因治疗的效果得到了显著改善。

全面开放的网络平台,面向每一位对生物医药行业有真知灼见的意见领袖。

看点推荐

人气推荐