盘点:2015年欧盟推荐的10款孤儿药及抗癌药

2015/07/01 Bioon
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导读
近期,欧盟CHMP推荐了10种新的疗法,含针对罕见病的两种酶置换疗法,抗癌药物以及非专利药物。

The European Medicines Agency has recommended for approval ten new medicines, including treatments for cancer and rare diseases.

1.Strensiq(asfotase alfa)

适应症:磷酸酯酶缺乏症

Alexion制药公司研发的治疗磷酸酯酶缺乏症的药物。Strensiq是这个领域首例疗法,FDA授予了其孤儿药地位。此次获得CHMP支持也是“特殊审批”,因为该药的安全性和有效性数据并不充分,当然这是因为这个疾病案例本来就稀缺,后续数据可在日后呈上。

2.Kanumasebelipase alfa

适应症:溶酶体酸性脂肪酶缺陷症

溶酶体酸性脂肪酶缺陷是一个可威胁生命的罕见病,可导致人体多个器官衰竭,该领域也尚无第二个药物诞生。Kanuma 是Synageva BioPharma公司的产品,Synageva上个月刚被Alexion收购。

3.Farydak(panobinostat)

适应症:复发、难治性多发性骨髓瘤

诺华旗下的新药,也获得了FDA的孤儿药认证。Farydak是抗癌领域首个以组蛋白去乙酰化酶为靶标的药物,临床试验发现,Farydak给药两个疗程后,再与杨森制药的万珂(Velcade)和地塞米松联用可以有效控制疾病恶化。

4.Odomzo(sonidegib)

适应症:基底细胞癌

诺华旗下新药,基底细胞癌是一种很常见但不会致命的皮肤癌。Sonidegib 是 Smoothened (SMO) 的药物靶点抑制剂,SMO 是 Hedgehog 信号传导通路的一部分。

5.Respreeza(α1蛋白酶抑制剂)

CSL Behring公司产品,α1蛋白酶抑制剂缺陷是一种遗传病,患者表现为肺功能或肝功能异常。

6.Docetaxel(多西他赛)

适应症:乳腺癌、非小细胞肺癌、前列腺癌、胃腺癌以及头颈部癌

多烯紫杉醇,化疗常用药,为Hospira公司产品。

7.Duloxetine(度洛西汀)

适应症:重度抑郁症、糖尿病周围神经性疼痛及一般的焦虑症。

Zentiva公司产品。

8.Pregabalin

适应症:癫痫和广泛性性焦虑症

Accord Healthcare产品。

9. Aripiprazole(阿立哌唑)

适应症:可用于治疗精神分裂症,预防或治疗双相障碍1型患者的狂躁发作。

Sandoz公司产品。

10. Raxone(idebenone)

适应症: 利伯氏家族性视神经病造成的视觉损伤

Santhera公司产品。

此外,不幸的是Cytonet申请的Heparesc(人异源肝细胞,治疗尿素循环障碍)被拒,理由是试验设计和实施不合理,结果不可信。

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